+48 601 632 601
/ Najnowsze / Dystrogen Therapeutics rozwija technologię RNAi do leczenia chorób genetycznych

Dystrogen Therapeutics rozwija technologię RNAi do leczenia chorób genetycznych

Dystrogen Therapeutics

Dystrogen Therapeutics

Dystrogen Therapeutics SA, firma biotechnologiczna prowadząca badania kliniczne nad innowacyjnymi terapiami w celu leczenia chorób rzadkich, nabyła prawa handlowe do aktywów opatentowanej platformy technologicznej RNAi, która będzie służyła do leczenia kolejnej grupy chorób genetycznych – tym razem związanych z zaburzeniami neurologicznymi, m. in. choroby Huntingtona, podała spółka. Dystrogen Therapeutics w 2019 roku planuje także rozpocząć badanie kliniczne technologii DEC w 2019, które będzie prowadzone w Polsce.

„Jesteśmy dumni i podekscytowani faktem, że mamy możliwość rozwoju platformy RNAi w kierunku innowacyjnego leczenia pacjentów cierpiących na niszczące zaburzenia polegające na powtórkach trójnukleotydów. Utworzyliśmy w firmie Dystrogen Therapeutics oddzielny dział do komercjalizacji technologii RNAi i planujemy przeprowadzić badania kliniczne w celu leczenia różnorodnych zaburzeń neurodegeneracyjnych, w pierwszej kolejności do opracowania terapii leczenia choroby Huntingtona – choroby genetycznej ośrodkowego układu nerwowego” – powiedział CEO Dystrogen Therapeutics dr Kris Siemionow, cytowany w komunikacie.

Dystrogen planuje opracowanie leków terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNAi, które celując i wyciszając specyficzny materiał genetyczny, blokują w ten sposób produkcję nieprawidłowych białek chorobotwórczych.

Firma planuje przetestować lek w chorobie Huntingtona, chorobie Machado-Josepha i atrofii Olivopontocerebellar. Pląsawica Huntingtona jest dziedziczną chorobą genetyczną, która powoduje postępującą degenerację komórek nerwowych w mózgu, wywiera druzgocący wpływ na zdolności funkcjonalne osoby chorej i zwykle prowadzi do osłabienia zaburzeń ruchowych, poznawczych i psychiatrycznych.

„W przeciwieństwie do innych terapii, technologia RNAi ma na celu bezpośrednie ukierunkowanie na obszar mutacji w celu dezaktywacji tylko wadliwego wariantu genu, przy zachowaniu zdrowego wariantu nienaruszonego. To podejście pozwala na objęcie leczeniem wszystkich pacjentów z chorobą Huntingtona, a ponadto jest uniwersalne, ponieważ ma potencjał terapeutyczny w leczeniu innych chorób o podobnym typie mutacji” – powiedziała wynalazczyni technologii RNAi prof. Marta Olejniczak, cytowana w komunikacie.

Dystrogen prowadzi badania kliniczne własnych, innowacyjnych terapii w celu leczenia chorób rzadkich, takich jak: dystrofia mięśniowa Duchenne’a (Duchenne Muscular Dystrophy), choroby zaburzeń krwi (Sickle Cell Disease), choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (Graft Versus Host Disease), choroba Huntingtona – choroba genetyczna ośrodkowego układu nerwowego (Huntington’s disease), ataksja spinowo-móżdżkowa typu 3 (SCA3) – schorzenie charakteryzujące się postępującymi problemami z ruchem.

„W pierwszej kolejności Dystrogen będzie prowadził badania kliniczne w kierunku terapii z zastosowaniem komórek chimerycznych na chorobę rzadką – dystrofia mięśniowa Duchenne’a. Komórki chimeryczne (chimeric cells) są tworzone, przy wykorzystaniu nowatorskiej metody opracowanej przez prof. Marię Siemionow, technologii DEC – Dystrophin Expressing Chimeric Cells – terapii komórkowej z zastosowaniem komórek chimerycznych” – czytamy także.

Spółka Dystrogen ma licencję do praw wynikających z badań nad technologią DEC prowadzonych przez prof. Siemionow na Uniwersytecie Illinois w Chicago i posiada wyłączność na prowadzenie badań klinicznych z wykorzystaniem tej terapii i komercjalizację.

„Dystrogen Therapeutics SA planuje rozpocząć badanie kliniczne technologii DEC w 2019 roku, badania będą prowadzone w Polsce” – podano również.

O spółce

Spółka Dystrogen Therapeutics SA została założona w Polsce na początku 2017 roku. Jednym z założycieli firmy Dystrogen jest prof. Maria Siemionow – światowej sławy transplantolog, mikrochirurg oraz chirurg rekonstrukcyjny, która jest znana z przeprowadzenia pierwszej w Stanach Zjednoczonych operacji całkowitego przeszczepu twarzy. Spółką kieruje Dr Kris Siemionow (CEO i współzałożyciel), który jest naukowcem i chirurgiem ortopedą, a także doświadczonym przedsiębiorcą.

Źródło: ISBnews, 10.10.2018

Zobacz także: Jak NCBiR zapatruje się na elektromobilność

Pfleiderer Group SA, Zbigniew Prokopowicz – Przewodniczący Rady Nadzorczej, #245 PREZENTACJE WYNIKÓW
Paweł Szczepanik przedstawia: LOTOS, KGHM, PKN, PZU, PGNIG | Analiza techniczna
Comments are disabled

FreshMail.pl